유니큐어, 헌팅턴병 치료제 FDA 우선심사 지정

요약

유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 유전자치료 후보물질인 이페준티르진 이닐파르보벡(AMT-130)이 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정되었습니다. FDA는 2027년 5월 1일을 심사 목표 조치일로 설정했습니다. 유니큐어는 이 치료제가 헌팅턴병 진행을 늦추는 신속 승인 대상이 될 수 있다고 밝혔습니다. 이번 신청은 기존 1·2상 임상시험의 36개월 추적 자료를 근거로 제출되었습니다. 특히, 48개월 추적 결과에서 총기능능력(TFC) 지표에서 61%의 질병 진행 둔화율이 관찰되었으나, 이는 추가 검토가 필요합니다. 회사는 향후 약 200명을 대상으로 하는 확증시험을 준비할 계획입니다.

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